Sekundär progressiv multipel skleros: nya terapeutiska perspektiv – Corriere.it

ny Utsikter för stamcellsterapi Hos patienter med multipel skleros Sekundär progressivDet är en avancerad form av sjukdomen som kännetecknas av ihållande funktionsnedsättning som gradvis fortskrider över tid och för vilken det för närvarande inte finns några effektiva behandlingar. a Fas I kliniska prövningar Bevisa det Hjärnstamcellstransplantation jag15 Patienter anses vara säkra, mycket väl tolererade, med potentiella långsiktiga skyddande effekter från ytterligare hjärnskador, vilket banar väg för fas 2-forskning. Studien, koordinerad av IRCCS-sjukhuset Casa Sollievo della Sofferenza i San Giovanni Rotondo, och designad av professor Angelo Vescovi från University of Milan-Bicocca, vetenskaplig chef för IRCCS själv, samt ordförande för National Bioethics Committee, i samarbete med professor Stefano Pluchino från University of Cambridge, publicerades i den vetenskapliga tidskriften Stamcell .

jag studerar

Klinisk prövning för nivå 1, För att fastställa säkerhet, genomförbarhet och tolerabilitet Av behandlingen fick 15 patienter med avancerad sekundär progressiv multipel skleros, med hög funktionsnedsättning (rullstol), som fick behandling Implantering av hjärnstamceller direkt i hjärnans laterala ventriklar.
Cellerna som används är fria från etiska problem eftersom de är isolerade från embryon som dog av naturliga orsaker.
Dessutom, som professor Vescovi förklarar: ”I den första fasen, av etiska skäl, inskrivs patienter som inte har alternativ behandling och är i komplexa tillstånd, i fall Sekundär progressiv multipel skleros Det finns inga effektiva behandlingar Framför allt är han en Mycket framskridet stadium av sjukdomenEftersom nervfibrerna tenderar att dö.”
Patienter som deltog i studien Det var de då Han övervakades i 12 månader Under denna period registrerades inga dödsfall eller allvarliga biverkningar på grund av behandling; Biverkningarna var blygsamma, tillfälliga och reversibla i alla fall. Dessutom patienter De visade ingen ökning av graden av funktionsnedsättning eller försämring av symtomenSåledes var det signifikant stabilisering av patologin.

kommentar

Även om det är en första-stegsstudie är resultaten hoppfulla, säger professor Vescovi: ”Resultatet är starkt: vi hittade hos patienter som behandlades Förlust av hjärnvolym, vilket leder till att vi antar minskad inflammationDetta stämmer överens med vad vi har observerat hos djur, vilket stoppar den inflammatoriska processen.
Forskarna mätte också förändringar i nivåerna av vissa molekyler relaterade till de mekanismer genom vilka nervvävnad använder och metaboliserar fettsyror i cerebrospinalvätskan (som badar hjärnan och dess hålighet) för att producera energi. Det har observerats att ju högre dos av transplanterade stamceller är, desto högre nivåer av fettsyror som upptäcks i patienternas cerebrospinalvätska. Vi förväntade oss inte detta En ökning av ”energiproduktion”, det vill säga i energimetabolismen, som beror på injektionen av stamceller och varar i 12 månader (den observerade perioden) – säger professor Vescovi -. Även om vi uppenbarligen är försiktiga eftersom detta är en fas 1-studie, är dessa resultat associerade med Den kliniska bilden av patienterna försämrades inte, ge oss hopp i den andra fasen, också tack vare tillgången på stamceller som redan har producerats och lagrats i GMP-verkstaden (licensierad av den italienska läkemedelsmyndigheten AIFA) i Casa Sollievo della Sofferenza, tack vare vilket – det enda fallet i världen – tillgången på ett cellulärt läkemedel kommer inte att utgöra något problem längre. Idag är implantering av nya hjärnceller i en patients hjärna, som om det vore ett läkemedel, ett sådant exempel Klinisk verklighet”Experten bekräftar.

Ensam donator, varför det är viktigt

Ett annat relevant faktum är att DrFör en givareDet var möjligt att få ett nästan obegränsat antal av dessa stamceller.
”Det stora problemet med många studier är att Varje gång stamcellstransplantationer utförs kommer de från en ny donator. Vår teknik tillåter DrJag producerar celler åt tusentals patienterFrån en givare . Detta innebär att i efterföljande studier 2 och 3 – men även i andra försök – Samma celler för behandling».
AOSP Santa Maria di Terni, University of Colorado och Cantonal Hospital Authority med säte i Lugano, Schweiz, deltog också i försöket, där utvärderingen av radiologiska bilder centraliserades. Delvis med stöd av CARIT (Terni) Foundation och med stöd från regionen Puglia, påbörjades studien på initiativ av Monsignor Vincenzo Paglia, ordförande för den påvliga akademin för livet i Vatikanstaten.