Ett potentiellt terapeutiskt genombrott väntar pediatriska och vuxna patienter med akut myeloid leukemi (AML), en av de allvarligaste typerna av blodcancer. I år, koordinerat av Bambino Gesu-sjukhuset i Rom, kommer den första kliniska prövningen i Europa av Car-Natural Killer Cell (Car-Nk) genterapi att börja. Det är ett framsteg inom immunterapi jämfört med den senaste Car-T-behandlingen. Skillnaden ligger i det faktum att istället för att använda T-lymfocyter (som ofta orsakar okontrollerade immunreaktioner), ”rekryterar” den italienska proceduren (Nk) celler från en frisk donator; De är omprogrammerade för att fånga upp och förstöra tumörmålet.
Metoden utformades på Vatikanens sjukhus i huvudstaden, som gav utmärkta resultat i det prekliniska skedet på djur, och involverar forskare från det nya nationella nätverket av institut specialiserade på onkologi och hematologi, ”The Palm”, med stöd av ett lån på mer än 3 miljoner euro av Umberto Foundation Veronesi. Det 5-åriga projektet omfattar inte bara forskning och utveckling av innovativa behandlingar, utan också nya diagnostiska metoder för denna sällsynta sjukdom som drabbar, i vårt land, 70 personer årligen i åldersgruppen 0-18 år. Aktiviteterna i Palm Network kommer omedelbart att bidra till att förbättra behandlingen av AML hos pediatriska patienter, inte bara i Italien. Förutom Bambino Gesù, det diagnostiska laboratoriet vid onkologiska kliniken vid universitetssjukhuset i Padua, avdelningen för experimentell onkologi vid European Institute of Oncology i Milano och avdelningen för leukemi vid ”MD Anderson Cancer Center” i Houston (USA) ).
Forskare i nätverket kommer att ha ett brett arbetsfält: från att identifiera nya molekylära förändringar till att upptäcka mekanismer som är ansvariga för resistens mot behandlingar eller sjukdomsåterfall, till att experimentera med Car-NK-celler i återfallande eller refraktära patienter. AML. Det finns fortfarande mycket att förstå om denna sjukdom eftersom den uppvisar frekventa molekylära förändringar som i en tredjedel av fallen inte identifieras. En gräns som kan övervinnas idag med den nya generationens sekvenseringsteknologier, tillgängliga på nätverksinstitut. Teknologier kommer också att tjäna till att bättre definiera prognos, känslighet för terapier och upptäcka tumörmål som ska träffas med riktade terapier.
”Att undersöka cellheterogenitet, säger forskarna, är en av nycklarna till att belysa tumörbeteende och vägleda behandling.” Denna undersökning kommer att utföras, för alla pediatriska AML-fall diagnostiserade i Italien, i AIEOP (Society of Pediatric Hematology and Oncology) center. Palm Network forskning och tillgänglighet av Car-Nk immunterapi – förklara Bambino Gesu och Veronese Foundation – kommer att bidra avgörande till framgången för ett AML-behandlingsprotokoll som kommer att omfatta andra europeiska länder (huvudpartner Italien och Tyskland; Österrike, Tjeckien, Slovenien, Slovakien, Schweiz och Polen). Detta är den första transnationella upplevelsen av detta slag för en LMA. Bland länderna själva kommer studier att aktiveras som kommer att vara tillgängliga för mer än 200 barn per år: stora fallserier »som kommer att göra det möjligt att minska försökstiden (cirka 3 år jämfört med 6 för studier enbart på nationell nivå) .
”Vetenskaplig forskning är grunden, hjärtat av medicin”, kommenterar Mariella Enoch, president för Bambino Jesu. En pågående utmaning som måste stöttas och stärkas. Tack vare Veronesi Foundations engagemang och arbetet från många forskare som sätter sin kunskap i vetenskapens tjänst, är vi idag närmare att identifiera effektiva behandlingar för barn med cancer, till innovativa behandlingar som öppnar nya vyer för deras framtid. Den nya forskningsplattformen som lanserades med Jesusbarnet, tillägger Paolo Veronesi, ordförande för Veronesi Foundation och professor i allmän kirurgi vid Milan State University, är en del av en process som har sett stiftelsen engagerat sig i flera år med att finansiera ”vetenskaplig forskning.” Och de bästa behandlingarna för unga cancerpatienter, genom att aktivera behandlingsprotokoll som följer de högsta internationella standarderna.”
För sin del, Franco Locatelli, RChef för pediatrisk onkologi, cell- och genterapi för baby Jesus och professor i pediatrik vid Catholic University, rapporteras det «Vi är särskilt glada över att starta detta projekt, som har alla egenskaper som väsentligt bidrar till att ytterligare förbättra diagnostiska och terapeutiska metoder inom området AML hos barn och ungdomar. Samarbetet mellan Aieop och Veronesi Foundation är ett exempel på hur en effektiv synergi av interaktion mellan den vetenskapliga världen och institutioner som syftar till att stödja biomedicinsk forskning kan omsättas i initiativ av extraordinär betydelse för behandling av onkologiska sjukdomar.»..
”Stolt musikutövare. Passionerad resenörd. Prisbelönt webbspecialist. Amatörskapare. Kaffeevangelist.”