Kolesterol är en av vår hälsas ärkefiender: idag öppnar ny terapi för extraordinära scenarier för behandling av miljontals patienter
Det är fortfarande tidiga dagar för en ny form av genterapi som kallas basredigering, men denna behandling är revolutionerande En studie gjord på personer med högt kolesterol visade fantastiska resultat. Hopp för många människor som lider av diabetes och i allmänhet av hjärt-kärlsjukdomar.
Som vi vet kan förekomsten av högt kolesterol faktiskt vara orsaken till tilltäppta vener och artärer, med konsekvenser som kan vara mycket allvarliga. Men denna forskning ger nu visst hopp, även om mer forskning behövs.
Infusion mot kolesterol
I ett litet preliminärt test med ett litet antal personer visade forskarna detta En enda injektion av en ny genredigerande behandling kan minska kolesterolet, Fettämne som täpper till artärerna och hårdnar dem med tiden. Försöket genomfördes på 10 deltagare med ett genetiskt tillstånd som orsakar extremt höga nivåer av LDL-kolesterol, eller ”dåligt” kolesterol, vilket kan leda till hjärtproblem, även i ung ålder. Trots att de tog kolesterolsänkande mediciner led de frivilliga redan av hjärtsjukdom.
Den aktuella studien riktar sig till patienter med familjär hyperkolesterolemi, en typ av ärftligt högt kolesterol som drabbar cirka 3 miljoner människor i USA och Europa tillsammans. De gick med i en studie utförd i Nya Zeeland och Storbritannien av Verve Therapeutics, ett bioteknikföretag baserat i Cambridge, Massachusetts.
Preliminära resultat presenterades på årsmötet till American Heart Association i Philadelphia den 12 november.
Genredigeringsterapi syftar till att permanent sänka kolesterolet genom att förändra en gen i levern. Forskarna gav en enda injektion i olika doser till patienter vars medelålder var 54 år. Även om de lägre doserna inte hade någon signifikant effekt, minskade den högre dosen LDL-kolesterolet med 55 % hos den enda patienten som tog det. Samtidigt såg två patienter som fick nästa högre dos minskningar på 39 % och 48 %.
Genredigering skulle kunna ge ett långsiktigt alternativ för behandling av ärftligt högt kolesterol, som idag kräver långtidsmedicinering. Nuvarande behandling består av dagliga piller och intermittenta injektioner som måste tas i årtionden.
Detta lägger en mycket stor behandlingsbörda på patienter, vårdgivare och hälso- och sjukvården. Men idag, Denna strategi kan vara revolutionerande. Uppenbarligen är det fortfarande för tidigt att deklarera seger definitivt, eftersom det först kommer att bli nödvändigt att verifiera om denna nya metod faktiskt är säker.
”Stolt musikutövare. Passionerad resenörd. Prisbelönt webbspecialist. Amatörskapare. Kaffeevangelist.”